Vårt uforholdsmessige fokus på kreftforskning for voksne fremfor pediatrisk

Behovet for barnespesifikke behandlinger blir i stor grad ignorert av finansieringsinsentiver; så barna betaler.

RTR2KXH615.pngDavid Mdzinarishvili / Reuters

Fire år gamle Danny løper rundt på rommet sitt i brannbilen og ambulansepysjamasen, mens massen av bølget brunt hår spretter. Små actionfigurleker og biler som er spredt utover hele gulvet.

Når du ser på Danny, ville du ikke vite at han har kreft. Men virkeligheten setter inn når sykepleierne og legene kommer inn på rommet for å gi ham behandlingene sine. Faren brakte Danny til sykehuset på grunn av feber, som kan være farlig for et barn med kreft. Etter to dager ble legene ved A.I. DuPont Children's Hospital i Wilmington, Delaware, var klare til å sende ham hjem.



Men først måtte sykepleierne fjerne Dannys port, som er en intravenøs slange som går inn i brystet hans, og som er tilgjengelig med en nål for å injisere behandlingene hans. Når tiden er inne for å ta den ut, fylles Dannys øyne med tårer. Faren hans holder tårene tilbake og tar ham opp for å legge ham på sengen.

To sykepleiere holder ham nede, og faren prøver å trøste ham: 'Det er akkurat som å ta av et plaster.'

'Når han ser på meg, og han gråter, og han sier: 'Hvorfor?' -- Det er da jeg blir opprørt. Det er en forferdelig følelse, sa Dannys far, Daniel Feltwell fra Margate, New Jersey. «Som forelder ønsker du å ta bort all smerten. Og jeg kan ikke.

***

I november 2010 ble Danny fraktet til A.I. DuPont Children's Hospital etter flere dager med behandling for det som ble antatt å være en brystforkjølelse. Etter en rekke tester ble Danny, som var 27 måneder gammel på det tidspunktet, diagnostisert med T-celle lymfatisk lymfom, en sjelden og aggressiv form for non-Hodgkins lymfom.

Legene hans startet kjemoterapi umiddelbart - ofte og i store doser. Danny ble sengeliggende. I løpet av de første månedene av behandlingen opplevde Danny bivirkninger, inkludert magesår, pankreatitt, høyt blodtrykk og et rasende hjerte. I det første behandlingsåret var Danny på sykehuset i totalt 259 dager.

Selv om han fikk riktig dose kjemoterapi for vekten og alderen hans, behandlet han det ikke ordentlig. Så legene måtte slutte å gi Danny cellegift, og han har vært på og av behandlingen de siste to årene.

«Vi må gjøre sønnen min skadet for å gjøre ham bedre, og det er det vanskeligste å akseptere,» sa Feltwell, som oppdrar Danny på egenhånd.

Da Danny først ble diagnostisert, sa Feltwell opp jobben som elektriker for å ta vare på sønnen, og de flyttet hjem til foreldrene hans for å spare penger. Men da orkanen Sandy traff østkysten, gikk han tilbake på jobb på grunn av kostnadene for alle skadene. Feltwells foreldre passer på Danny mens han er på jobb. Det eneste Feltwell gjør ved siden av jobb er å passe på sønnen sin.

«Å ikke vite at sønnen min kommer til å overleve – det er den vanskeligste delen,» sa han mens han tvang tårene tilbake. 'Han er alt for meg.'

Danny tar en lang liste med medisiner og behandlinger. Hjemme tar han 14 forskjellige medisiner daglig og ukentlig; noen er kjemoterapimedisiner og andre behandler ulike bivirkninger. Hver måned mottar Danny en IVIG-infusjon for å bekjempe potensiell infeksjon, kjemoterapi og et spinaltrykk med en infusjon av kjemoterapi.

Han tar medisinene sine uten oppstyr, sa Feltwell. Dannys eneste liv har vært å gå til sykehuset og ta medisinene hans, så dette er normalt for ham. Men Feltwell bekymrer seg konstant om de nåværende og fremtidige bivirkningene. 'Han føler seg som en dritt hver dag,' sa han.

***

Danny og andre barn med kreft kan ha tilstrekkelig nytte av mer forskning på pediatrisk spesifikke behandlinger. Mens voksenorientert kjemoterapi har vist seg å hjelpe til med å kurere kreft, har den utallige bivirkninger. Selv om behandlingene er godkjent for barn, er de også de samme som brukes for voksne, bare i en lavere dose.

Men det er ikke nok midler til barnekreft, spesielt. National Cancer Institute, en statlig organisasjon, gir midler til forskere, men bare 10 prosent av dem kan gå videre med funnene sine på grunn av budsjettkutt. Mesteparten av den økonomiske støtten forskerne får er fra filantroper.

I mellomtiden forblir forskning som kan være til nytte for barn på individnivå i laboratoriet, og leger foreskriver de samme kurene som kan være vellykket, men som også kan skade pasienten på flere måter. Forskere sier de jobber hardt for å oppdage nye teorier og behandlinger, men de føler at de blir holdt tilbake.

'Nittiseks prosent av tilskuddene blir ikke finansiert,' sa Dr. William Carroll, forsker og direktør for kreftinstituttet ved New York University. 'Det er ingen tvil om at det er mindre finansiering tilgjengelig, og det driver folk ut av feltet.'

I 2007 ble rundt 10 400 barn diagnostisert med barnekreft, ifølge NCI, og rundt 12 060 diagnoser var ventet i år. Rundt 122 millioner dollar ble brukt på non-Hodgkins lymfom (bare en form for barnekreft) i 2010, ifølge NCI. Men det er lavt sammenlignet med andre former for kreft, som brystkreft, som mottok 631 millioner dollar. Siden 2010 har budsjettet fortsatt å synke.

'Når oktober kommer vil du se alle de rosa båndene [for brystkreft], men du ser ikke mange gullbånd i september [Childhood Cancer Awareness Month],' sa Joe McDonough, som grunnla B+ Foundation , som gir økonomisk støtte til familier, etter at sønnen gikk bort.

McDonough sa at han tror en av grunnene til at barnekreft ikke får så mye finansiering er at farmasøytiske selskaper ikke vil motta så mye penger fra medisinene. Han sier også at regjeringen bruker sjeldenheten til barnekreft for å unngå å finansiere den.

'Da sønnen min døde i en alder av 14, døde han med 70 års potensial,' sa han. 'Barna våre kommer ikke engang til å vokse opp for å få brystkreft eller prostatakreft.'

Folk forstår ikke at barn også får kreft, og det påvirker forskere og til syvende og sist familiene som går gjennom det, sa Jay Scott, grunnleggeren av Alex sitt lemonadestativ .

'Barn er ikke gamle nok til å stemme, så politikere trenger ikke å svare på barna,' sa han.

Carroll er interessert i å definere det genetiske landskapet til svulster, spesielt med leukemi. Teamet hans oppdager de ervervede genetiske endringene i kreftcellene som skiller dem fra normale celler, og er ansvarlige for de kreftlignende egenskapene til ukontrollert cellevekst.

De sammenligner de genetiske endringene ved diagnose (når cellene er mottakelige for kjemoterapi) med tilbakefall (når de ikke lenger reagerer på behandlingen) hos hver pasient for å bestemme de biologiske veiene som er ansvarlige for medikamentresistens. Men genetisk genomisk profilering er kostbart, sa Carroll

'Jeg vil gjerne jobbe med mange prosjekter, men vi kan bare gjøre så mye basert på pengene vi kan få,' sa han.

De 10 prosentene av forskningen som får finansiering er mindre risikabelt, sa han, fordi NCI ikke ønsker å bruke penger på prosjekter som ikke har et sikkert resultat.

'Du må vise en oversikt over seire, noe som betyr at noen ganger er det mindre sannsynlig at etterforskere tar høyrisikoprosjekter,' sa Carroll. 'Men høyrisikoprosjekter kan ha gode resultater.'

Den føderale regjeringen har forsøkt å forbedre samfunns- og industriinvesteringer, men tiltakene deres har kommet til kort, sa Dr. Andy Kolb, en av Dannys leger. Lovene har blitt revidert for å stimulere til testing for barn, slik at farmasøytiske selskaper vil tjene mer penger. Det gir imidlertid ikke positive resultater, sa Kolb.

'Selv om et medikament har potensiale, er det ikke noe krav om å gjøre ytterligere testing,' sa han.

I samme tidsperiode var det omtrent fire legemidler godkjent for barn i motsetning til omtrent 200 for voksne, sa Kolb. I stedet for å fokusere på det neste kreftmedisinen for voksne, og teste det på barn, sier han, må de finne det neste kreftmedisinen for barn og teste det på kreft hos voksne.

«Vi er i en alder der medikamentoppdagelser og målrettede terapier eksploderer. Få av dem har blitt effektivt brukt hos barn, sa Kolb. 'Selv om det er en spennende tid å være kreftforsker, har ikke fordelen filtrert ned til barn med kreft.'

Etter utallige forespørsler om et intervju over en fire ukers periode, var NCI ikke tilgjengelig for kommentar.

***

En uke etter at Danny løp rundt på sykehusrommet i pyjamasen sin, er han tilbake igjen for å motta behandlinger. Han går ned i sykehusgangene, og hilser til alle ansatte.

'Danny er som den uoffisielle ordføreren,' sa Feltwell.

Danny vil se Dr. Edie Burkey, en av et team av leger som behandler ham. Han vil bli behandlet med cellegift igjen etter tre måneders pause. Han får bare 25 prosent av den anbefalte dosen på grunn av bivirkningene han opplevde forrige gang. Legen økte Dannys orale kjemoterapi som han tar hjemme.

'Mer kjemoterapi er alltid bedre,' sa Burkey.

Etter at Danny mottar IVIG, drar han og faren hjem, og kjører to og en halv time tilbake til sykehuset neste morgen. Danny har en endetarmsundersøkelse fordi han ikke går på do og har smerter, og får deretter sin månedlige ryggrad og cellegift.

Danny sitter på sengen sin med kosedyrene sine, som også bruker plaster, når legene kommer inn på rommet for å gi ham bedøvelsen.

«Jeg liker ikke nåler,» sier Danny.

Faren holder ham i hånden og trøster ham.

«Liker du milkshake? Dette er som en sykehusmilkshake, sier legen til Danny.

Etter at Danny har sovnet, sitter Feltwell på venterommet. Han har ikke sovet. De posete, forete øynene hans er fylt med noe som virker som hundre år med bekymring.

'Det er vanskelig. Det blir aldri enklere, sier Feltwell til meg. «Det føles det samme som første gang. Jeg føler meg fysisk syk.

Etter endetarmsundersøkelsen og ryggmargen går han tilbake til sykehusrommet og venter på at sønnen skal våkne. Etter hver liten bevegelse Danny gjør, reiser faren hans seg og ser inn i sengen for å forsikre seg om at han er i orden.

«Jeg stirrer på den skjermen,» sier Feltwell og ser på maskinen over Danny. «Jeg stirret på den tingen i et år. Jeg kan se hva som er galt med ham ved å se på det.

Når han våkner, blir han tatt opp for å få sin dose med kjemoterapi - bare 25 prosent av den anbefalte dosen, til tross for Feltwells forespørsel om å gi ham 50.

Det er medisiner som har eksistert i lang tid, og de er like effektive for barn som for voksne, sa Kolb.

'For førti år siden, hvis jeg ble diagnostisert med leukemi, ville jeg få 40 prosent sjanse for å overleve - hvis det er det,' sa han. 'Overlevelsesraten er mye høyere nå, som 85 og 90 prosent.'

Imidlertid er det alltid vanskelig å forskrive medisiner, og det er alltid en kalkulert risiko, sa Kolb. Ingen ønsker å gi Danny medisiner som gir bivirkninger, men de vil ikke at kreften skal gjenvinne fotfeste og komme sterkere tilbake.

'Noen av behandlingene er en stor kostnad for kuren de gir deg,' sa Kolb.

Relatert historie

Behandle barna før de behandler sykdommene deres

Det må investeres i nyere teknologier gjennom genomikk eller andre omics-teknologier, sa Dr. Peter Adamson, leder av Children's Oncology Group og onkolog ved Children's Hospital of Philadelphia.

«Jeg er optimistisk med hensyn til evnen vi har til å gjøre funn. Jeg er også utålmodig. sa Adamson. 'Selv om jeg er optimistisk har vi grupper av mennesker som jobber utrettelig for å finne bedre behandlinger, noe av dette kan løses med bedre ressurser.'

Feltwell og andre familier prøver også å være positive.

'Det er en sjanse for at vi kan redde livet til sønnen min,' sa Feltwell. «Det er det jeg fortsetter å tenke på. Jeg kan ikke forestille meg at han ikke er her.